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新疗法让患者体内长出迷你肝脏:即将展开临床试验


但酒精摄入或不健康的饮食会损害这种能力并导致肝脏疾病,其最终阶段可能需要进行肝脏移植。

不过LyGenesis的团队一直在研究一种创造性的替代方法,这种方法的创伤性更小。该技术不是替换肝脏,而是在身体其他地方生长出全新的肝脏--可以执行相同重要功能的迷你肝。

该过程涉及将取自捐赠器官的健康肝脏细胞注射到接受者的淋巴结中。在那里,它们会繁殖并成长为正常的迷你版本,这可以位原始肝脏中剩余细胞的工作提供支持。之前在小鼠、猪和狗身上进行的测试显示,该疗法改善了它们的肝功能并能挽救许多原本会因肝衰竭而死亡的动物的生命。

而现在,LyGenesis正在准备在2a期临床试验中首次在人类身上测试该技术。从接下来的几周时间开始,12名患有终末期肝病(ESLD)的成年人将接受成批的健康肝细胞。这些细胞将通过内窥镜输送并直接注射到淋巴结中。

试验参与者将被分成三组,每组四人,接受不同的剂量--5000万、1.5亿或2.5亿个细胞。据认为,患者每接受5000万个细胞就能长出一个迷你肝脏,这意味着最高剂量组最终可能拥有五个额外的肝脏。LyGenesis团队将在事后对患者进行一年的监测以此来评估不同剂量治疗的有效性和安全性。

患者将需要接受免疫抑制药物以防止他们的身体排斥“外来”的迷你肝脏,这跟目前接受整个器官移植的人一样。然而LyGenesis最近宣布跟另一家公司iTolerance进行研究合作以调查后者的“微凝胶耐受性平台”如何消除接受新细胞疗法的患者对免疫抑制药物的需求。

哄骗身体生长迷你版的器官最终不仅可以成为一种比移植更少的侵入性治疗,而且还可以在其他方面帮助减少器官捐赠系统的压力。移植的细胞可以从被认为不适合移植的捐赠器官中获取,每个器官理论上能为至少75人提供足够的细胞进行治疗。

该团队希望在两年内完成试验,如果一切顺利那么该技术以后还将可以应用于其他器官如肾脏、胰腺和胸腺。

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