美国研究人员利用精准基因组编辑治疗遗传性视网膜疾病

美国加州大学欧文分校的研究人员开发出精准基因组编辑试剂，可精确进行靶基因矫正。可编程的CRISPR-Cas核酸酶是有效的基因破坏工具，需要改进才能进行临床转化。

研究人员开发的精准基因组编辑试剂，包括碱基编辑器和先导编辑，在遗传性视网膜疾病（IRD）小鼠模型等多种治疗环境中，实现了高效和精确的靶基因校正，而非基因破坏。精确的靶基因校正极大扩展了基因组编辑技术的潜在治疗应用，利用体内基因编辑来治疗IRD的初步临床试验结果将对未来精准基因组编辑疗法的设计和转化提供重要信息。获 取 更多前沿科技?研究 进展访问：https://byteclicks.com

相关研究成果发表于PNAS期刊。

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